حقنة واحدة احتُفي بها على أنها “علاج محتمل” لمرض السكري من النوع 1 السكري ستخضع للتجربة هذا العام – مما يرفع الآمال في أنها قد تنهي أخيرًا الحاجة إلى جرعات الأنسولين اليومية المتعددة.
تم تصميم العلاج لمساعد الجسم على التحكم في مستوى السكر في الدم بمفرده – ربما مدى الحياة.
في دراسة هي الأولى من نوعها، سيتلقى المرضى علاجًا جينيًا يحول العضلات إلى منتج طويل الأمد للأنسولين، مع تأثيرات قد تستمر لسنوات – أو حتى عقود.
قال الدكتور بارثا كار، المستشار الوطني للسكري في إنجلترا NHS، إن النهج “مثير حقًا” وله القدرة على أن يكون “علاجًا وظيفيًا” – مضيفًا أنه قد “يساعد الكثير من الناس إذا نجح”.
يتعين على البالغين المصابين بداء السكري من النوع 1 – وهي حالة غير قابلة للشفاء تؤثر على حوالي 464.000 شخص في المملكة المتحدة – الاعتماد حاليًا على حقن الأنسولين اليومية أو مضخات الأنسولين للبقاء على قيد الحياة. تحدث هذه الحالة عندما يدمر جهاز المناعة في الجسم خلايا إنتاج الأنسولين في البنكرياس، مما يجعل المرضى غير قادرين على تنظيم مستوى السكر في الدم.
يأخذ العلاج الجديد، المعروف باسم KRIYA-839، نهجًا مختلفًا تمامًا.
بدلاً من استبدال الأنسولين من خلال الحقن أو الأجهزة، يهدف إلى تحويل عضلات المريض الخاصة إلى مصنع للأنسولين على المدى الطويل.
يأمل العلماء أنه بعد حقنة واحدة في الفخذ، ستبدأ خلايا العضلات في إنتاج الأنسولين وبروتينات تنظيم السكر في الدم الأخرى – مما يزيل أو يقلل بشكل كبير الحاجة للعلاج اليومي.
من الأهمية أن الباحثين يقولون إن العلاج ليس تعديلًا جينيًا ولا يغير الحمض النووي للشخص. بدلاً من ذلك، فإنه يوصل تعليمات وراثية إلى خلايا العضلات، مما يسمح لها بإنتاج الأنسولين بطريقة منظمة مع مرور الوقت.
لقد أظهرت الدراسات الأولية على الحيوانات نتائج واعدة، حيث استمر العلاج دون الحاجة إلى تثبيط المناعة لمدة تصل إلى أربع سنوات.
الآن، وللأول مرة، سيتم اختباره على البشر.
ستجرى التجربة – التي تم الكشف عنها في مؤتمر هذا العام الدولي للتقنيات المتقدمة والعلاجات للسكري – على البالغين الذين يعانون من ارتفاع مستوى السكر في الدم غير المنضبط والذين يستخدمون بالفعل أنظمة توصيل الأنسولين الآلية. سيسمح ذلك للعلماء بتتبع كمية الأنسولين التي ينتجها العلاج ومدى فعاليته في استقرار مستويات الغلوكوز.
سيحصل المشاركون على الحقن في كلا الفخذين خلال موعد خارجي واحد يستمر لساعة واحدة. من المتوقع أن يستغرق العلاج من شهرين إلى ثلاثة أشهر ليصل إلى تأثيره الكامل.
هناك أيضًا مرحلة قصيرة من “تعديل المناعة”، حيث يتم تخفيض جهاز المناعة مؤقتًا لمساعدة العلاج على دخول الخلايا بنجاح – وهي خطوة يقول الباحثون إنها مفتاح لجعل العلاج يعمل.
إذا كانت النتائج إيجابية، فقد تكون التأثيرات طويلة الأمد – أو حتى مدى الحياة.
قال جيريمي بيتيز، أخصائي الغدد الصماء وأستاذ مشارك في الطب بجامعة كاليفورنيا، إن هذا المجال يدخل مرحلة جديدة.
“في مجتمع داء السكري من النوع 1، نحن معتادون على (سماع) أن هذا سيحدث في 10 إلى 15 عامًا وربما سيأتي يومًا ما”، كما قال، كما ذكرت Medscape أولًا.
“إنه مثير جدًا أن أقف هنا وأقول إن هذا في الواقع شيء قيد العمل ويحدث الآن.”
قال الدكتور كار إن الأثر المحتمل يمكن أن يكون تحولًا – حتى لو لم يقض العلاج تمامًا على الحاجة إلى الأنسولين.
“إذا كنت تقول، ‘مرحبًا، استمع، يمكننا إعادة إنتاج 75 في المائة من حاجتك للأنسولين’، فإنك ربما ستقول، ‘رائع، هذه خطوة كبيرة'”، كما قال.
وأضاف أن حتى التأثير الجزئي يمكن أن يعني التوقف عن استخدام جرعات عالية من الأنسولين أو تقليل الاعتماد على المضخات وأنظمة المراقبة المستمرة.
ومع ذلك، حذر من أن الأسئلة الرئيسية لا تزال قائمة – لا سيما حول مقدار الأنسولين الذي سينتجه العلاج، ومدة تأثيراته.
“إذا نجح الأمر، فقد يساعد الكثير من الناس”، كما قال. “أرى أن ذلك إيجابي… سأبقى بالتأكيد أراقب هذا عن كثب.”
حث خبراء آخرون أيضًا على توخي الحذر.
قال تادج باتيلينو، رئيس قسم الغدد الصماء في UCH-UMC ليوبليانا، إن مصطلح “علاج” يجب استخدامه بحذر في هذه المرحلة.
“أنا ميال إلى الحذر، لذا لا أستطيع إعطاء وعود”، كما قال. “هل لديهم القدرة؟ بالتأكيد.”
وأضاف أنه إذا كان العلاج يمكن أن يحافظ على مستوى السكر في الدم في نطاق صحي معظم الوقت – خاصة عند دمجه مع التكنولوجيا الحالية – فقد يعمل بشكل فعال كعلاج من الناحية العملية.
“أنا لا أقول إنه علاج، ولكن بالتأكيد علاج وظيفي.”
ستستمر التجربة الأولية لمدة عام واحد، مع توقع توسيع الدراسات المستقبلية لتشمل مجموعة أوسع من المرضى، بما في ذلك أولئك الذين يديرون حالتهم باستخدام الحقن اليومية.
إذا كانت النتائج إيجابية، فقد يمثل العلاج نقطة تحول في علاج مرض السكري من النوع 1 – shifting it from a condition managed day-to-day to one controlled by a single intervention.
بالنسبة للمرضى المعتادين على حقن مدى الحياة، والمراقبة، والانتباه المستمر، فإن هذه الاحتمالية وحدها تكفي لإثارة حماس حقيقي.
